倡导者在获取罕见疾病的新药物方面起着关键作用

2019
05/24
14:30

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F或第一次,患者倡导者在如何为针对儿童的衰弱性罕见疾病创造新疗法方面发挥了关键作用。

美国食品和药物管理局周二发布了针对Duchenne肌营养不良症的监管指导草案,该指南没有任何已知的治疗方法。 该指南解释了一家制药公司如何为该疾病和相关疾病开发药物。

该疾病主要针对3至5岁的儿童,并导致肌肉退化和虚弱。 根据肌肉萎缩症协会(Muscular Dystrophy Association)的说法,它是九种肌营养不良症之一。

通常情况下,该机构会编写指导,其中包含有关药物审批的会议机构法规的重要建议。

但是这一次,该机构与一个名为“父项目肌肉萎缩症”的患者倡导小组合作创建了指导。

该小组实际上创建了自己的指导,并提交给该机构进行审查。 美国食品和药物管理局周二表示,它在制定自己的指导时考虑了倡导者的想法。

这种疾病是上个月开始的名为Be Reasonable的社交媒体活动的核心。 该活动旨在让FDA加快批准治疗Duchenne特定突变的治疗方法。

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